जगातील सर्वात महागडे औषध, एक डोस 28.51 कोटींचा, FDA ने दिली मंजुरी

worlds most expensive medicine : पुरुषांना हिमोफिलिया-बी या आजाराने जास्त त्रास होतो. संपूर्ण जगात या आजाराचे नेमके किती रुग्ण आहेत, याचा अंदाज लावणे कठीण आहे. पण अमेरिकेत जवळपास 8 हजार पुरुष या आजाराशी झुंज देत आहेत.

अमेरिकेच्या फेडरल ड्रग अॅडमिनिस्ट्रेशनने (FDA) जगातील सर्वात महागड्या औषधाला मान्यता दिली आहे. या औषधाची किंमत जाणून तुम्हाला आश्चर्य धक्का बसेल. या औषधाच्या एका डोसची किंमत 3.5 मिलियन अमेरिकन डॉलर्स म्हणजेच 28.51 कोटी रुपये आहे. हे औषध हिमोफिलिया बी (Hemophilia B) या अत्यंत दुर्मीळ आजाराच्या उपचारात वापरले जाते. हा एक अनुवांशिक आजार आहे, ज्यामध्ये मानवी रक्त कमी झाल्याचे (Reduced Blood Clotting) दिसते.

ज्या प्रकारे हे औषध या आजारावर उपचार करते, ते पाहता औषध विकसित करण्यासाठी घेतलेल्या कठोर परिश्रम आणि तंत्रज्ञानामुळे ही किंमत 'वाजवी' आहे. हेमजेनिक्स (Hemgenix) असे या औषधाचे नाव आहे. जेव्हा एखाद्याच्या शरीरात रक्त गोठण्याची प्रक्रिया किंवा गती कमी होते, तेव्हा त्याच्या शरीरातून रक्तस्त्राव थांबत नाही. हा एक दुर्मीळ अनुवांशिक आजार आहे. या आजारावर मात करणे फार कठीण आहे. त्यामुळे हे औषध बनवले आहे, असे शास्त्रज्ञांनी म्हटले आहे. 

पुरुषांना हिमोफिलिया-बी या आजाराने जास्त त्रास होतो. संपूर्ण जगात या आजाराचे नेमके किती रुग्ण आहेत, याचा अंदाज लावणे कठीण आहे. पण अमेरिकेत जवळपास 8 हजार पुरुष या आजाराशी झुंज देत आहेत. त्यांना यासाठी आयुष्यभर संघर्ष करावा लागणार आहे. या आजारावर उपचार करणे इतके महागडे आहे की, प्रत्येकालाच त्यावर योग्य उपचार करणे शक्य होत नाही. गंभीर आजारी लोकांमध्ये ही समस्या वाढते. त्यामुळे अशा औषधाची बऱ्याच दिवसांपासून गरज होती.

The FDA Just Approved The Most Expensive Drug in The World https://t.co/1c07d2VFPz

— ScienceAlert (@ScienceAlert) November 24, 2022

संशोधकांनी अभ्यास केला आहे की, हिमोफिलिया-बी ग्रस्त व्यक्ती संपूर्ण आयुष्यात 171 ते 187 कोटी खर्च करते किंवा संबंधित देशातील सरकारही इतका खर्च करते. शक्यतो अमेरिकेत तरी असे घडते. मात्र, युरोपियन देशांमध्ये या रोगाचा उपचार अमेरिकेपेक्षा स्वस्त आहे. मात्र, त्यानंतरही कोट्यवधी रुपये खर्च केले जातात. दुसरीकडे, हेमजेनिक्स हे असे औषध आहे, ज्याचा एकच डोस रुग्ण बरा करण्यास मदत होते. हे पूर्ण खर्चापेक्षा स्वस्त असणार आहे.

हेमजेनिक्स हे औषध एक इंजेक्शन आहे. औषध प्रत्यक्षात एक व्हायरस बेस्ड वेक्टर आहे. जे यकृताच्या लक्ष्य पेशींना इंजीनीयर्ड डीएनए पाठवते. यानंतर, औषधाद्वारे पाठवलेल्या जेनेटिक सूचनेला पेशी रेप्लीकेट करतात. मग ही सूचना जाऊन क्लॉटिंग प्रोटीनला (Clotting Protein) संदेश देते की तुम्ही तुमचे काम योग्य करा. याला फॅक्टर आयएक्स (Factor IX) म्हणतात.

या औषधाला अशीच मान्यता मिळाली नाही. तर याबाबत दोनवेळा स्टडी करण्यात आली आहे. 54 रूग्णांवर जे हिमोफिलिया-बीचे रूग्ण मध्यम ते गंभीर स्तरावर होते. हेमजेनिक्स घेतल्यानंतर सर्व रुग्णांमध्ये अनियंत्रित रक्तस्त्राव अर्ध्याहून अधिक कमी झाला. त्याचे दुष्परिणामही होतात. उदाहरणार्थ, डोकेदुखी, सर्दीसारखी लक्षणे, यकृतामध्ये एन्झाईम्सचे प्रमाण वाढणे. हे औषध केवळ तज्ज्ञ डॉक्टरांच्या देखरेखीखाली घेतले पाहिजे.

एफडीएच्या सेंटर फॉर बायोलॉजिक्स इव्हॅल्युएशन अँड रिसर्चचे संचालक पीटर मार्क्स यांनी सांगितले की, हिमोफिलियाच्या उपचारासाठी जीन थेरपीवर दोन दशकांपासून काम सुरू होते. आता थोडा दिलासा मिळाला आहे. कारण हा असा आजार आहे, जो कोणत्याही माणसाचे जीवनमान बिघडू शकतो. हेमजेनिक्स हे या आजारावरचे शेवटचे औषध नसले तरी सध्याच्या उपचारासाठी ते सर्वात अचूक औषध मानले जाऊ शकते.