जनुकीय दोषांमुळे उद् भवणाऱ्या स्पायनल मस्क्युलर ॲट्रोफी (एसपीए) या दुर्मीळ आजारावर प्रभावी ठरू शकणाऱ्या औषधाला ‘नॅशनल हेल्थ सर्व्हिस’ या ब्रिटनच्या राष्ट्रीय नियामक संस्थेने मंजुरी दिली आहे. मात्र, हे औषध मिळविण्यासाठी ग्राहकाला तब्बल १८ कोटी रुपये (१७ लाख युरो) एवढी मोठी रक्कम मोजावी लागणार आहे. हे औषध रुग्णाला दिले की त्याच्या शरीरातील जनुकीय दोष दूर होऊन तो ठणठणीत बरा होतो, याची हमी आहे. जाणून घेऊ या औषधाबद्दल...
स्पायनल मस्क्युलर ॲट्रोफी म्हणजे काय?जनुकीय दोषांतून निर्माण होणारा हा आजार आहे.हा आजार असलेल्या व्यक्तीला मेंदूतील पेशींचा असमतोल आणि पाठीच्या कण्यातील मज्जातंतू पेशींची अनुपस्थिती यांमुळे शरीराच्या हालचाली नियंत्रित करता येत नाही.
हा आजार कोणाला होतो... जनुकीय दोष असलेल्या लहान मुलांमध्ये हा आजार दिसून येतो. स्पायनल मस्क्युलर ॲट्रोफी झालेल्या रुग्णाचे आयुष्यमान फार तर दोन वर्षे असते.
नवीन औषध काय आहे...नवीन औषधाचे नाव झोल्गेन्समा असे आहे. नोव्हार्टिस जीन थेरपीज यांनी या औषधाची निर्मिती केली आहे.
झोल्गेन्समा काय परिणाम करते? झोल्गेन्समा घेतल्याने कृत्रिम श्वसनाची गरज भासत नाही. ती स्वत:हून बसू, रांगू आणि चालूही शकतात. केवळ एका डोसमध्ये एवढे सारे बदल रुग्णांमध्ये होतात आणि त्यांची आयुष्यमर्यादा वाढते.
डोस कसा दिला जातो? त्वचेत इंजेक्शन टोचून औषध शरीरात सोडले जाते. औषधातील घटक जनुकीय दोष काढून स्नायू व शरीराच्या नियंत्रणासाठी प्रथिने निर्मिती करतात.